Beneficios celulares de la terapia génica observados décadas después del tratamiento
Crédito: CC0 Dominio público
Una colaboración internacional entre el Great Ormond Street Hospital, el Instituto UCL GOS para la salud infantil y la Facultad de medicina de Harvard ha demostrado que los efectos beneficiosos de la terapia génica pueden puede verse décadas después de que el cuerpo elimine las células madre sanguíneas trasplantadas.
El equipo de investigación supervisó a cinco pacientes que se curaron con éxito de SCID-X1 mediante terapia génica en GOSH. Durante 3 a 18 años, la sangre de los pacientes se analizó regularmente para detectar qué tipos de células y biomarcadores químicos estaban presentes en su sangre. Los resultados mostraron que a pesar de que los pacientes habían eliminado las células madre trasplantadas como parte de la terapia génica, las células inmunitarias corregidas más importantes, llamadas células T, aún se estaban formando.
La terapia génica funciona primero eliminando algunas de las células madre productoras de sangre de los pacientes, que crean todo tipo de células sanguíneas e inmunitarias. Luego, se usa un vector viral para entregar una nueva copia del gen defectuoso en el ADN de las células de los pacientes en un laboratorio. Estas células madre corregidas luego se devuelven a los pacientes en un llamado ‘trasplante autólogo’, donde continúan produciendo un suministro continuo de células inmunitarias sanas capaces de combatir infecciones.
En la terapia génica para SCID -X1 las células madre corregidas finalmente fueron eliminadas por el cuerpo, pero los pacientes permanecieron curados de su condición. Este equipo de investigadores sugirió que la ‘cura’ se debía al hecho de que el cuerpo aún podía producir continuamente células T recién diseñadas, una parte importante del sistema inmunológico del cuerpo.
Utilizaron tecnología de última generación. tecnología de rastreo de genes de última generación y numerosas pruebas para brindar detalles sin precedentes de las células T en pacientes con SCID-X1 décadas después de la terapia génica.
El equipo cree que esta terapia génica ha creado las condiciones ideales para el timo humano (la parte del cuerpo donde se desarrollan las células T) para albergar una reserva a largo plazo del tipo correcto de células progenitoras que pueden formar nuevas células T. La investigación adicional de cómo sucede esto y cómo se puede explotar podría ser crucial para el desarrollo de enfoques de terapia génica e inmunoterapia contra el cáncer de próxima generación.
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La terapia génica se muestra prometedora para la inmunodeficiencia combinada grave Más información: Natalia Izotova et al, Los progenitores linfoides a largo plazo sostienen de forma independiente la producción de células T y NK de nave en humanos, Nature Communications (2021). DOI: 10.1038/s41467-021-21834-9 Información de la revista: Nature Communications
Proporcionado por University College London Cita: Beneficios celulares de la terapia génica observados décadas después del tratamiento (2021, 17 de marzo) consultado el 30 de agosto de 2022 en https://medicalxpress.com/news/2021-03-cellular-benefits-gene-therapy-decades.html Este documento está sujeto a derechos de autor. Aparte de cualquier trato justo con fines de estudio o investigación privados, ninguna parte puede reproducirse sin el permiso por escrito. El contenido se proporciona únicamente con fines informativos.