Estudio muestra que un fármaco salva vidas de niños que luchan contra enfermedades inmunitarias mortales
Un técnico de laboratorio en Cincinnati Children’s realiza pruebas inmunológicas para detectar el grave trastorno inmunitario infantil HLH (linfohistiocitosis hemofagocítica), que daña órganos y tejidos vitales. Los investigadores informan en el New England Journal of Medicine que trata a los pacientes con un nuevo medicamento que salvó la vida de los niños con menos toxicidad y menos efectos secundarios. Los médicos esperan que el tratamiento ayude a reducir la alta tasa de mortalidad de HLH. Crédito: Cincinnati Children’s
Después de 20 años de intentarlo, la medicina moderna sigue sin poder reducir la tasa de mortalidad de aproximadamente el 40 por ciento de la grave enfermedad inmunitaria infantil llamada HLH (linfohistiocitosis hemofagocítica), que daña órganos y tejidos vitales.
Ahora, los investigadores informan en el New England Journal of Medicine que trata a los pacientes con un nuevo medicamento que salvó la vida de los niños con menos toxicidad y menos efectos secundarios. Aunque el estudio de 34 pacientes no fue lo suficientemente grande como para mostrar si el fármaco, emapalumab, puede reducir la alta tasa de mortalidad de HLH, los médicos dicen que sus datos son prometedores.
«Este es un avance muy importante. Para el Es la primera vez que tenemos una forma verdaderamente específica de tratar la HLH y un fármaco con una toxicidad muy baja», explica Michael Jordan, MD, co-investigador principal y médico científico de las Divisiones de Inmunobiología y Trasplante de Médula Ósea e Inmunodeficiencia del Cincinnati Children’s Hospital. Medical Center.
«Debido a que este es el primer fármaco aprobado por la FDA para la HLH, este informe subraya que debemos considerar el emapalumab administrado con dexametasona como el estándar de atención para el tratamiento de ‘segunda línea’ de HLH, que ocurre después de que los enfoques más tradicionales no han sido efectivos», dijo.
El fármaco, que bloquea la función de una citocina proinflamatoria del sistema inmunitario llamada interferón gamma, también se está probando como el agente de primera línea para los pacientes que no han recibido tratamiento previo. Esto se debe en parte a un creciente cuerpo de investigación que muestra que el exceso de interferón-gamma se detecta cada vez más como patógeno en los casos de HLH, señalan los autores del estudio.
El equipo de investigación internacional del estudio fue codirigido por Jordan en Cincinnati. Franco Locatelli, MD, investigador principal y de niños, en el Departamento de Pediatría de la Universidad de Roma en Italia.
Escondiendose detrás de un laberinto de síntomas
Un trastorno raro, HLH sobreestimula el sistema inmunitario y provoca hiperinflamación. En lugar de defenderse contra la infección, la HLH induce al sistema inmunitario a dañar órganos y tejidos vitales.
El desafío de desentrañar cómo funciona la enfermedad se complica por el hecho de que durante años la enfermedad se escondió detrás de un laberinto de síntomas contradictorios. . Con demasiada frecuencia, esto condujo a diagnósticos erróneos, tratamientos ineficaces y la pérdida de niños pequeños que normalmente tienen la enfermedad.
Jordan, que ha estado investigando la HLH desde su becaria clínica hace 20 años, es parte de un pequeño grupo internacional Un ejército de médicos, científicos, familias de pacientes y una compañía farmacéutica (Sobi, anteriormente NovImmune). Todos unieron sus fuerzas para librar una guerra científica inquebrantable que duró años contra una enfermedad que asola a sus jóvenes víctimas.
Obteniendo resultados
Dirigido en parte por el Centro de Excelencia HLH en Cincinnati Children’s, el trabajo está generando nuevas ideas para el tratamiento y mejores capacidades de diagnóstico. Esta mejor comprensión de la HLH incluye ensayos de prueba más confiables para diagnosticarla de manera rápida y precisa.
Los investigadores señalan en su estudio actual que el objetivo del tratamiento de la HLH es suprimir la inflamación y permitir que los pacientes reciban un trasplante de médula ósea ( BMT), la única terapia curativa para la enfermedad. Aunque se ha probado una variedad de tratamientos inmunoquimioterapéuticos, han resultado en grados limitados de efectividad.
El estudio NEJM fue un estudio de Fase 2/3 de etiqueta abierta, de un solo grupo que involucró a pacientes de 18 años mayores y más jóvenes que tenían HLH no tratada o que habían recibido tratamiento previo para la enfermedad. En el punto de corte del estudio (20 de julio de 2017), un total de 34 pacientes (27 pacientes previamente tratados, 7 previamente no tratados) habían recibido emapalumab, y 26 pacientes completaron el estudio.
Sesenta y tres por ciento de los pacientes previamente los pacientes tratados y el 65 por ciento de los pacientes sin tratamiento previo respondieron a la terapia con emapalumab. El setenta por ciento de los pacientes previamente tratados que recibieron emapalumab procedieron a BMT, al igual que el 65 por ciento de los pacientes que no habían recibido terapia previa.
En la última observación, el 74 por ciento de los pacientes previamente tratados y el 71 por ciento de los pacientes que no habían recibido tratamiento previo seguían vivos, según los investigadores.
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La FDA aprueba un fármaco para tratar enfermedades inmunitarias raras Más información: Franco Locatelli et al, Emapalumab en niños con linfohistiocitosis hemofagocítica primaria, New England Journal of Medicine (2020). DOI: 10.1056/NEJMoa1911326 Información de la revista: New England Journal of Medicine
Proporcionado por el Centro Médico del Hospital Infantil de Cincinnati Cita: Un estudio muestra que un medicamento salva la vida de los niños que luchan contra el sistema inmunológico mortal enfermedad (2020, 7 de mayo) recuperado el 31 de agosto de 2022 de https://medicalxpress.com/news/2020-05-drug-kids-deadly-immune-disease.html Este documento está sujeto a derechos de autor. Aparte de cualquier trato justo con fines de estudio o investigación privados, ninguna parte puede reproducirse sin el permiso por escrito. El contenido se proporciona únicamente con fines informativos.