La mayor parte del dinero gastado en los medicamentos huérfanos más vendidos no se destina a tratar a personas con enfermedades raras
Durante más de 30 años, el gobierno de EE. UU. ha alentado a las compañías farmacéuticas a desarrollar nuevos tratamientos para enfermedades raras que afectan a menos de 200 000 estadounidenses, y para ver si los medicamentos existentes también podrían ser efectivos para estas enfermedades.
Este programa de «medicamentos huérfanos» ha dado lugar a nuevas opciones para los pacientes de todo el mundo, bajo reglas especiales que otorgan incentivos financieros a las compañías farmacéuticas como una forma de compensar un mercado potencialmente pequeño.
Pero un número sorprendente de medicamentos huérfanos se encuentran entre los medicamentos más vendidos en el mundo, incluidos varios de los llamados «medicamentos huérfanos parciales» aprobados para tratar enfermedades raras y comunes. Un nuevo estudio, dirigido por un equipo de investigadores de la Universidad de Michigan y la Universidad de Boston, analiza cuánto se gasta realmente en medicamentos huérfanos parciales para tratar enfermedades raras.
El estudio, publicado en la edición de marzo de la revista Health Affairs, encuentra que solo el 21 % del total de dólares gastados en 2018 en los 15 medicamentos huérfanos parciales más vendidos se destinó al tratamiento de enfermedades raras, mientras que más del 70 % se destinó al tratamiento de enfermedades comunes.
Para uno de los medicamentos, un fármaco de quimioterapia llamado pegfilgrastim (Neulasta), solo el 0,6% de los dólares gastados fueron para su uso en enfermedades raras. El estudio se basa en una base de datos de reclamaciones de seguros de 12,8 millones de pacientes menores de 65 años que tenían un seguro privado.
«Nuestros hallazgos plantean dudas sobre si los beneficios del estado de medicamento huérfano siempre están justificados para los medicamentos huérfanos parciales». «, dice Kao-Ping Chua, MD, Ph.D., autor principal del nuevo artículo e investigador de servicios de salud en la UM.
Primero o segundo huérfano
Chua dice que el Las implicaciones del estudio difieren dependiendo de si un fármaco se desarrolló primero para una enfermedad rara o si se desarrolló primero para tratar una enfermedad común y luego se descubrió que era eficaz para tratar una enfermedad rara.
Entre los 15 medicamentos del estudio, ocho recibieron la aprobación de la Administración de Drogas y Alimentos de los EE. UU. para una enfermedad rara primero, y alrededor del 40 % del gasto en estos medicamentos fue para enfermedades comunes.
Chua llama a esta gran proporción del gasto para enfermedades comunes potencialmente preocupantes. Obtener primero la aprobación de la FDA como medicamento huérfano es un obstáculo más bajo que deben superar las compañías farmacéuticas, porque se requiere un número menor de participantes y niveles más bajos de evidencia para los ensayos clínicos de medicamentos para enfermedades raras.
Además, los medicamentos para enfermedades raras generalmente comienzan con precios altos, que potencialmente se pueden cobrar cuando el medicamento pasa al mercado más grande de pacientes con enfermedades comunes.
Como resultado, las compañías pueden verse incentivadas a buscar medicamentos para enfermedades raras. aprobación primero, incluso si sospechan que un fármaco o compuesto biológico podría funcionar contra una enfermedad común. Según Chua, esta «estrategia de dar prioridad a los medicamentos huérfanos» daría como resultado ganancias que no fueron previstas por la Ley de Medicamentos Huérfanos.
Las empresas también pueden buscar una designación de huérfano para un medicamento aprobado existente como una forma de obtener protección adicional frente a la competencia durante un tiempo.
De los siete medicamentos huérfanos parciales del estudio que comenzaron como tratamientos para enfermedades comunes, como adalimumab, vendido como Humira, solo 1 de cada 12 dólares se gastó en enfermedades raras.
«Por un lado, es bueno que los medicamentos para enfermedades comunes con registros de seguridad establecidos se reutilicen para enfermedades raras», dice Chua. «Al mismo tiempo, es menos costoso reutilizar un medicamento existente que lanzar un nuevo medicamento al mercado. No está claro que los patrocinadores deban recibir el mismo nivel de beneficios de medicamentos huérfanos que un medicamento para enfermedades raras que no habría sido desarrollado sin estos beneficios».
Los costos de otorgar el estatus de medicamento huérfano a medicamentos huérfanos parciales pueden ser sustanciales, dice Chua, en parte porque las compañías de seguros dudan en excluir los medicamentos huérfanos de sus formularios, una lista de medicamentos cubiertos por la aseguradora.
Los medicamentos huérfanos, incluidos los huérfanos parciales de cualquier tipo, también están exentos de los descuentos que generalmente se requieren para los medicamentos vendidos a hospitales que participan en el Programa de Precios de Medicamentos 340B. Ese programa subsidia los costos de medicamentos para proveedores que atienden a una parte desproporcionada de pacientes desatendidos.
Los autores del nuevo artículo sugieren una serie de cambios de política, incluida la eliminación de la exención 340B para medicamentos designados como huérfanos y la reducción del nivel de incentivos de medicamentos huérfanos para medicamentos huérfanos parciales.
«La compensación es que cada uno de estos cambios podría reducir la inversión en el descubrimiento de nuevas opciones de tratamiento para personas con enfermedades raras», dice Chua.
Explore más
Grandes costos de medicamentos para pequeños pacientes con enfermedades raras, según un estudio Más información: Health Affairs (2021). www.healthaffairs.org/doi/abs/ … 7/hlthaff.2020.01442 Información de la revista: Asuntos de salud
Proporcionado por la Universidad de Michigan Cita: La mayoría de los dólares gastados en los medicamentos huérfanos más vendidos no se destinan a tratar personas con enfermedades raras (2021, 1 de marzo) recuperado el 30 de agosto de 2022 de https://medicalxpress.com/news/2021-03-dollars-spent-top-selling-orphan-drugs.html Este documento está sujeto a derechos de autor. Aparte de cualquier trato justo con fines de estudio o investigación privados, ninguna parte puede reproducirse sin el permiso por escrito. El contenido se proporciona únicamente con fines informativos.