Los científicos descubren un nuevo camino hacia el tratamiento de una afección neurológica rara pero mortal

Caenorhabditis elegans. Crédito: Wikipedia

Estudios con un modelo de laboratorio popular, el nematodo Caenorhabditis elegans, han revelado una posible vía terapéutica para una condición rara pero mortal en la que los niños nacen sin la capacidad de producir el cofactor de molibdeno (Moco) por sí mismos.

Aunque es poco conocido, Moco es esencial para la vida y hasta ahora ha resultado extremadamente difícil aislar de manera estable este compuesto en el laboratorio, lo que impide su uso como suplemento terapéutico. Este nuevo trabajo, que aparece en Genes & Development, revela que los nematodos modificados genéticamente para ser deficientes en Moco pueden absorber Moco que está unido a varios tipos de proteínas. Esto sugiere que dichos complejos proteína-Moco podrían usarse como tratamiento para la deficiencia de Moco en las personas.

Los niños que nacen con mutaciones que los incapacitan para sintetizar Moco sufren defectos neurológicos y de desarrollo letales. Proporcionarles Moco suplementario podría revertir estos síntomas devastadores. Este trabajo sugiere una nueva ruta potencial para la entrega de este cofactor esencial.

Los investigadores llevaron a cabo estudios en C. elegans que fueron diseñados para ser deficientes en su capacidad para producir Moco. Al igual que los humanos, C. elegans deficiente en Moco muere muy temprano en el desarrollo. Los nematodos, sin embargo, también pueden ingerir Moco de su proceso de dieta que es similar a la suplementación, como con las vitaminas. Los investigadores descubrieron que los gusanos podían tomar Moco como una variedad de complejos de proteína Moco purificados. Estos incluían complejos con proteínas de bacterias, moho del pan, algas verdes y leche de vaca. La ingestión de estos complejos salvó a los gusanos con deficiencia de Moco.

Además, demostraron que los complejos de proteínas de Moco eran muy estables, lo que sugiere que es posible producirlos como suplemento para los niños que nacen con deficiencia de Moco.

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«Probamos cuatro proteínas y las cuatro fueron restauradoras en nuestro modelo de nematodos. Eso es muy alentador», dice Kurt Warnhoff, Ph.D., investigador del Departamento de Biología Molecular del Hospital General de Massachusetts (MGH) y el coautor principal del artículo. «No queremos exagerar nuestros hallazgos, especialmente en lo que se refiere a los pacientes, pero estamos muy entusiasmados con las implicaciones terapéuticas y fundamentales de este trabajo».

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Los gusanos redondos C. elegans ‘cosechan’ una coenzima esencial de las bacterias que consumen Más información: Kurt Warnhoff et al, El cofactor de molibdeno unido a proteínas es biodisponible y rescata el cofactor de molibdeno -C. elegans deficiente, Genes & Development (2021). DOI: 10.1101/gad.345579.120 Información de la revista: Genes & Development

Proporcionado por el Hospital General de Massachusetts Cita: Los científicos descubren un nuevo camino hacia el tratamiento de una afección neurológica rara pero mortal (2021, 15 de enero) recuperado el 30 de agosto de 2022 de https://medicalxpress.com/news/2021-01-scientists-uncover-path-rare-deadly.html Este documento está sujeto a derechos de autor. Aparte de cualquier trato justo con fines de estudio o investigación privados, ninguna parte puede reproducirse sin el permiso por escrito. El contenido se proporciona únicamente con fines informativos.