Medicina personalizada: para optimizar el tratamiento de pacientes individuales, los médicos deben emplear diseños experimentales
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Los ensayos clínicos aleatorizados son el estándar de oro indiscutible para determinar si un protocolo de tratamiento es efectivo para una enfermedad o condición específica .
Pero si bien se considera la mejor manera de determinar qué tan efectivo es un fármaco o una vacuna, los ECA, como se los conoce, no están diseñados para capturar los matices que distinguen cómo responden los pacientes individuales.
A un artículo reciente en JAMA Pediatrics recomienda que los pediatras y otros proveedores exploren el concepto de diseños experimentales de caso único o N-de-1, como también se les conoce, cuyo propósito es aplicar métodos experimentales para el cuidado de pacientes individuales en casos desafiantes .
«Se sabe desde hace algún tiempo que existe una heterogeneidad considerable de los efectos del tratamiento en los ensayos aleatorios, y el ensayo captura el beneficio promedio, que no siempre se puede generalizar al paciente individual», dijo Leonard H. Epstein, Ph.D., coautor y profesor distinguido de SUNY en la Facultad de Medicina y Ciencias Biomédicas Jacobs de la Universidad de Buffalo.
«Con énfasis en la medicina personalizada o de precisión, diferentes diseños son necesarios para identificar la opción enfoque de tratamiento ideal para esa persona en particular», dijo Epstein, también jefe de la División de Medicina del Comportamiento en el Departamento de Pediatría de la Escuela Jacobs.
El primer autor del artículo es Karina W. Davidson, Ph.D., del Centro para la Salud Personalizada de Northwell Health y de la Universidad de Hofstra.
El artículo señala que los ECA por lo general dependen de la inscripción de cientos de pacientes, generalmente en múltiples sitios, para tener «suficiente poder estadístico» para determinar si una intervención es efectiva. Los pacientes deben inscribirse de acuerdo con estrictos criterios de elegibilidad, como la edad y el sexo, y aquellos con ciertas comorbilidades a menudo son descalificados.
Los ECA también son costosos de realizar y «toman una cantidad extraordinaria de tiempo», dice Epstein. , lo que puede retrasar significativamente la transferencia de ese beneficio al paciente.
El diseño experimental de caso único, por el contrario, puede ser especialmente útil con pacientes con enfermedades raras o que tienen comorbilidades que los excluirían de ser elegibles para ECA. Estos estudios de caso único pueden ser apropiados cuando se implementan intervenciones combinadas, como un protocolo conductual y farmacéutico. También pueden ser una forma óptima de individualizar las medidas preventivas; por ejemplo, signos tempranos de hipertensión o prediabetes.
Beneficio para el paciente
Epstein explicó cómo el diseño experimental en medicina personalizada difiere de la atención médica estándar.
» Muchos profesionales de la atención de la salud intentan tener en cuenta las características individuales de sus pacientes al desarrollar un plan de tratamiento, y adaptan el plan en función de la respuesta del paciente al tratamiento», dijo. «Sin embargo, rara vez lo hacen usando diseños experimentales para aumentar la confianza de que el cambio en los síntomas del paciente se debió, de hecho, al cambio en el plan de tratamiento. Un ensayo personalizado se diferencia de un estudio de caso en el uso de métodos experimentales versus observacionales. «
El documento señala que los ensayos personalizados aún no han «encontrado un hogar en la pediatría», pero que la atención pediátrica podría beneficiarse de su uso ampliado. Se utiliza un ejemplo hipotético de un enfoque combinado de drogas y comportamiento para el trastorno por déficit de atención con hiperactividad (TDAH) para demostrar cómo el diseño experimental podría optimizar potencialmente el tratamiento en pediatría.
«Tiempo bien empleado»
Los ensayos personalizados pueden requerir más tiempo y recursos de un médico, anotó Epstein. También puede requerir que una práctica tenga la capacidad de recopilar y organizar adecuadamente los datos involucrados.
«Como enfoque experimental, un ensayo personalizado es más complicado que simplemente el tratamiento normal de un paciente, ya que se necesitan medidas repetidas de los síntomas y los tratamientos deben introducirse de acuerdo con un plan», explicó.
«La inspección visual de gráficos y se utilizan análisis estadísticos para asegurar que los cambios se debieron realmente al tratamiento, y los cambios representan una mejora significativa en la condición de la persona», dijo. «Es difícil saber cuánto tiempo más toma, pero para un caso difícil es tiempo bien invertido.»
K Las distinciones entre los ECA y los ensayos personalizados son que en los ECA las personas se asignan al azar a un grupo de tratamiento o de control y se realiza una pequeña cantidad de mediciones para cada persona. En un diseño de caso único, explicó Epstein, las condiciones experimentales se manipulan dentro de la misma persona y se recopilan muchas mediciones de ese individuo.
Agregó que los resultados de varios ensayos personalizados se pueden incorporar en un metanálisis para fortalecer la confianza en los efectos de una determinada intervención en varios pacientes.
Los ensayos personalizados también se están utilizando como estudios de prueba de concepto que luego conducen al establecimiento de ECA, que sirven como «pasos importantes para traducir ciencia en nuevas intervenciones clínicas», según el artículo.
Epstein es una autoridad reconocida internacionalmente en los campos del control de peso infantil, la actividad física y la intervención familiar que ha pasado 40 años realizando investigaciones relevantes para la prevención y tratamiento de la obesidad infantil, incluidos los mecanismos que regulan la ingesta y el gasto energético en los niños. Ha estado utilizando ensayos personalizados o diseños experimentales de caso único desde que comenzó a investigar en la escuela de posgrado hace décadas.
Epstein tiene un artículo complementario sobre el uso de diseños de caso único para la investigación traslacional en prensa en Health Psychology. Está realizando estudios en curso sobre el uso de diseños experimentales de caso único para evaluar el uso de intervenciones de pérdida de peso y monitores continuos de glucosa para mejorar la regulación de la glucosa y reducir la variabilidad de la glucosa en sangre. También tiene un artículo en revisión sobre el uso de diseños experimentales de caso único para mejorar la adherencia a la medicación en personas con prediabetes.
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Expertos: El tratamiento eficaz de la obesidad en adolescentes plantea desafíos únicos Más información: Karina W. Davidson et al. Diseños experimentales para optimizar tratamientos para individuos, JAMA Pediatrics (2021). DOI: 10.1001/jamapediatrics.2020.5801 Información de la revista: JAMAPediatrics
Proporcionado por la Universidad de Buffalo Cita: Medicina personalizada: Para optimizar el tratamiento de pacientes individuales, los médicos deben emplear diseños (2021, 3 de marzo) recuperado el 30 de agosto de 2022 de https://medicalxpress.com/news/2021-03-personalized-medicine-optimize-treatment-individual.html Este documento está sujeto a derechos de autor. Aparte de cualquier trato justo con fines de estudio o investigación privados, ninguna parte puede reproducirse sin el permiso por escrito. El contenido se proporciona únicamente con fines informativos.