Se detiene el ensayo de terapia génica para la enfermedad de células falciformes
Se detuvo un ensayo clínico de una nueva terapia génica para la enfermedad de células falciformes que se mostró prometedora después de que dos participantes fueran diagnosticados con cáncer.
El desarrollador de la terapia Bluebird Bio dijo que un paciente que fue tratado hace cinco años desarrolló síndrome mielodisplásico, mientras que otro desarrolló leucemia mieloide aguda, informó The New York Times.
Aunque aún no está claro qué causó los cánceres , una posibilidad es que el virus desactivado utilizado para administrar la terapia génica dañó el ADN crucial en las células formadoras de sangre en la médula ósea de los pacientes. Ese sería el peor de los casos, dijo John Tisdale, MD, jefe de la rama de terapia celular y molecular del Instituto Nacional del Corazón, los Pulmones y la Sangre.
Pero también existe la probabilidad de que ambos tipos de cáncer fueron causados por un fármaco poderoso, el busulfán, que se usa para limpiar la médula ósea y hacer espacio para nuevas células modificadas por terapia génica. Se sabe que el busulfán aumenta el riesgo de cáncer en la sangre, anotó Tisdale.
El hecho de que las personas con enfermedad de células falciformes tienen un mayor riesgo de leucemia, incluso sin tratamiento, complica aún más el asunto. Aún así, nadie esperaría que dos pacientes en un ensayo pequeño contrajeran la enfermedad, dijo The Times.
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Los investigadores dan los primeros pasos hacia la terapia con medicamentos contra la leucemia Más información: Artículo del New York Times
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Cita: Se detuvo el ensayo de terapia génica para la enfermedad de células falciformes (24 de febrero de 2021) consultado el 30 de agosto de 2022 de https://medicalxpress.com/news/2021-02-trial-gene -therapy-sickle-cell.html Este documento está sujeto a derechos de autor. Aparte de cualquier trato justo con fines de estudio o investigación privados, ninguna parte puede reproducirse sin el permiso por escrito. El contenido se proporciona únicamente con fines informativos.