Tratamiento temprano relacionado con daño articular reducido en adultos jóvenes con hemofilia A severa
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Los niños con hemofilia A severa que reciben profilaxis temprana tienen menos probabilidades de sufrir daño articular en la edad adulta joven que aquellos que comienzan el tratamiento más tarde , según un nuevo estudio en Blood Advances. Si bien los datos sugieren que el inicio temprano de la profilaxis brinda cierta protección en comparación con el inicio tardío de la profilaxis, la profilaxis no previene por completo el daño articular.
La hemofilia A es un trastorno hemorrágico genético raro que se caracteriza por la falta de factor VIII (FVIII), una proteína de coagulación, en la sangre. En la hemofilia A grave, las personas tienen niveles de FVIII de menos del 1 %, lo que las hace propensas a experimentar episodios de sangrado graves y dolorosos que pueden dañar las articulaciones y los músculos. La hemofilia A grave a menudo se diagnostica en los primeros años de vida, ya sea por un vínculo genético conocido o por un evento hemorrágico grave.
«La profilaxis ha sido el tratamiento estándar para prevenir el daño articular, y este estudio establece la importancia de comenzar lo antes posible», dijo la autora principal del estudio Beth Boulden Warren, MD, MS, profesora asistente en el campus médico Anschutz de la Universidad de Colorado y hematóloga/oncóloga pediátrica en el Children’s Hospital Colorado. «Sin embargo, todavía tenemos margen de mejora en las opciones de tratamiento para la hemofilia A grave, incluidas posibilidades como los métodos subcutáneos y la terapia génica».
Un ensayo controlado aleatorio anterior, el Estudio de resultados conjuntos (JOS, por sus siglas en inglés), encontró que la administración de FVIII intravenoso como medida preventiva en lugar de abordar los eventos hemorrágicos a través del tratamiento episódico de FVIII dio como resultado una mejor salud articular para los pacientes con hemofilia A a la edad de 6 años. En el presente estudio, los investigadores siguieron a un subconjunto de pacientes con SJO hasta los 18 años para evaluar su salud articular a largo plazo.
El estudio examinó resonancias magnéticas de 33 adolescentes: 15 personas que recibieron profilaxis temprana (a la edad promedio 1,3 años), 18 personas cuyo tratamiento con FVIII se retrasó hasta los 7,5 años de media. Las resonancias magnéticas mostraron que aproximadamente un tercio de los que recibieron tratamiento temprano experimentaron daño osteocondral, o lesión en el cartílago de una articulación y/o el hueso debajo, en comparación con más de las tres cuartas partes de aquellos cuya profilaxis se retrasó. Las tasas de sangrado también fueron más altas con la profilaxis tardía.
Solo un pequeño número de participantes del estudio llegó a la adolescencia sin ningún daño articular, lo que sugiere que la profilaxis temprana no ofrece una protección completa y subraya la necesidad de terapias adicionales para su uso. en el tratamiento de la hemofilia A grave.
En octubre de 2018, la Administración de Drogas y Alimentos de los EE. UU. (FDA) aprobó emicizumab, un tratamiento para la hemofilia A que puede administrarse mediante una inyección debajo de la piel. Con otras terapias novedosas no basadas en factores, productos de FVIII de vida media extendida y una variedad de ensayos de terapia génica en el horizonte, la profilaxis de la hemofilia puede volverse más fácil de administrar y potencialmente más efectiva.
Sin embargo, el Dr. Warren destaca la necesidad de estudiar los efectos a largo plazo de las nuevas terapias. «Muchas de estas nuevas terapias se adoptarán rápidamente porque pueden ser más convenientes de administrar», dijo el Dr. Warren. «Pero necesitamos hacer un seguimiento de los pacientes que toman esos nuevos productos tan rigurosamente como lo hemos hecho con este grupo, para asegurarnos de no cambiar la conveniencia por peores resultados, por daño articular».
Porque el estudio hizo un seguimiento de los pacientes en la profilaxis con FVIII durante casi dos décadas, la Dra. Warren y su equipo sugieren que podría ofrecer una línea de base importante contra la cual se podrían comparar estas terapias nuevas y emergentes para la hemofilia A.
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La profilaxis se relaciona con una función mejorada, la CVRS en hemofilia Proporcionado por la Sociedad Estadounidense de Hematología Cita: El tratamiento temprano se relaciona con un daño articular reducido en adultos jóvenes con hemofilia A grave (2020, 3 de junio) recuperado el 31 de agosto de 2022 de https://medicalxpress.com/news/2020-06-early-treatment-linked-joint-young.html Este documento está sujeto a derechos de autor. Aparte de cualquier trato justo con fines de estudio o investigación privados, ninguna parte puede reproducirse sin el permiso por escrito. El contenido se proporciona únicamente con fines informativos.