Nueva plataforma de ensayo podría acelerar la búsqueda de una cura para la enfermedad de Parkinson
Multi-Arm Multi-Stage (MAMS). Crédito: IOS Press
A pesar de 30 años de investigación, no se ha encontrado una sola terapia que retrase o detenga con éxito la progresión de la enfermedad de Parkinson (EP). En el Journal of Parkinson’s Disease, los científicos informan sobre la posibilidad de utilizar una plataforma de ensayo de múltiples brazos y múltiples etapas (MAMS) para evaluar varias terapias potenciales a la vez, utilizando las lecciones aprendidas de otras enfermedades.
Se han identificado muchas posibles terapias modificadoras de la enfermedad como adecuadas para la evaluación clínica en la EP. Cada cura potencial para la EP tiene que pasar por tres fases de ensayos clínicos para probar su seguridad, si muestra signos de mejora de la EP y si hay algún beneficio significativo para las personas con EP. Llevar a cabo un ensayo clínico es una gran tarea logística, costosa y que requiere mucho tiempo. Para una sola terapia nueva, este proceso puede llevar la mayor parte de una década. Actualmente, los ensayos clínicos de fase II y fase III en la enfermedad de Parkinson se establecen de forma aislada, un proceso que es largo, costoso e ineficiente.
En esta revisión, los científicos introducen el concepto de un brazo, plataforma de prueba de DP multietapa (MAMS). Los ensayos MAMS prueban muchas terapias potenciales en paralelo (multi-brazo), pasando sin problemas a través de varias fases (multi-etapas), es decir, de un estudio de seguridad y eficacia de fase II a un ensayo de fase III. Los primeros análisis permiten reemplazar las terapias fallidas. En el punto de control provisional, los brazos ineficaces pueden eliminarse y reemplazarse por nuevos brazos de tratamiento, lo que permite la evaluación continua de las intervenciones.
Ya existen plataformas de ensayo MAMS para el cáncer de próstata, renal y orofaríngeo y actualmente se están implementando. desarrollado en el Reino Unido para otros trastornos neurogenerativos como la esclerosis múltiple progresiva (PMS) y la enfermedad de la motoneurona (MND).
«La forma actual en que hacemos ensayos en el Parkinson es demasiado lenta e ineficiente», explicó el autor principal. Camille Buchholz Carroll, MD, Ph.D., Grupo de Investigación de Parkinson Aplicado, Universidad de Plymouth, Facultad de Salud, Plymouth, Reino Unido. «Necesitamos desarrollar nuevas formas de realizar ensayos, como la plataforma de ensayos MAMS, que acelerará el proceso y nos acercará más rápido a encontrar una cura. Tenemos la oportunidad de aprender de la experiencia en estas otras condiciones y diseñar un nuevo ensayo que funcionará para las personas con Parkinson».
Debido a que un ensayo MAMS para la EP evaluaría muchos tratamientos potenciales, es fundamental que se desarrolle un protocolo central ampliamente respaldado que investigue los resultados y objetivos significativos para los pacientes . El Dr. Carroll y sus colegas describen los desafíos de la selección de medicamentos, el diseño del ensayo, la estratificación y las medidas de resultado, el tipo y la etapa de la EP que se evaluará y la mejor manera de medir la EP. Exploran cómo se han enfrentado estos desafíos en prometedores ensayos MAMS instituidos para abordar otras enfermedades, incluido el ensayo STAMPEDE; Motor Neuron Disease Systematic Multi-Arm Adaptive Randomized Trial (MND SMART] y la estrategia de investigación 2018-2022 de la UK MS Society.
«Personalmente, me entusiasmó mucho leer sobre este nuevo desarrollo», señaló el profesor Bas Bloem, coeditor en jefe de la revista.»Hay muchos medicamentos prometedores en desarrollo que tienen el potencial de ralentizar la progresión de la EP, pero poner a prueba esa hipótesis sigue siendo un proceso largo y engorroso. El nuevo enfoque descrito aquí es muy prometedor para facilitar este procedimiento complejo, de modo que podamos recopilar la evidencia necesaria para nuevos tratamientos mucho más rápido que antes. ¡Los pacientes sin duda también aplaudirán este desarrollo!»
Los autores enfatizan que Dado el potencial de un ensayo de la plataforma MAMS que se ejecuta durante muchos años y cuestiona muchas preguntas de investigación, es crucial que exista una tubería que identifique y evalúe continuamente a los candidatos a fármacos adecuados. en que son lo suficientemente sensibles a los cambios en la progresión de la enfermedad en las etapas intermedias, así como a la duración total del ensayo.
«Creemos que un ensayo MAMS para la EP es posible y podría acelerar drásticamente la búsqueda de una cura ”, concluyó el Dr. Carroll. «Durante los próximos 12 a 18 meses, trabajaremos con Cure Parkinson’s Trust y otras organizaciones, a nivel nacional e internacional, para lograrlo».
La EP es un trastorno de progresión lenta que afecta el movimiento, el control muscular, y equilibrio Es el segundo trastorno neurodegenerativo relacionado con la edad más común que afecta aproximadamente al 3% de la población a la edad de 65 años y hasta al 5% de las personas mayores de 85 años.
Explore más
El uso a largo plazo de isradipina no retrasa la progresión del Parkinson Más información: Marie-Louise Zeissler et al. ¿Es posible realizar un ensayo de plataforma de varios brazos y varias etapas en la enfermedad de Parkinson? Lecciones aprendidas de otros trastornos neurodegenerativos y cáncer, Journal of Parkinson’s Disease (2020). DOI: 10.3233/JPD-191856 Información de la revista: Journal of Parkinson’s Disease
Proporcionado por IOS Press Cita: Nueva plataforma de ensayos podría acelerar la búsqueda de una cura para la enfermedad de Parkinson ( 2020, 6 de mayo) recuperado el 31 de agosto de 2022 de https://medicalxpress.com/news/2020-05-trial-platform-parkinson-disease.html Este documento está sujeto a derechos de autor. Aparte de cualquier trato justo con fines de estudio o investigación privados, ninguna parte puede reproducirse sin el permiso por escrito. El contenido se proporciona únicamente con fines informativos.