Se encuentra la mejor manera de tratar a los niños con anemia de células falciformes en el África subsahariana
Una enfermera del Hospital Mulago en Kampala, Uganda, realiza un control médico de seguimiento a un niño que participó en un estudio que prueba la dosificación de hidroxiurea en niños con células falciformes anemia. Los investigadores dicen que el estudio ayuda a eliminar las barreras para expandir el uso de la droga en entornos de bajos recursos como el África subsahariana. Crédito: Facultad de Medicina de IU
Un equipo de investigadores internacionales descubrió que el aumento de la dosis del tratamiento con hidroxiurea para niños en Uganda con anemia de células falciformes es más efectivo y tiene efectos secundarios similares que una dosis fija más baja del mismo medicamento.
El estudio, conocido como NOHARM MTD (Novel use Of Hydroxyurea in an African Region with MalariaMaximum Tolerated Dose), se centró en niños de Uganda, pero los resultados podrían afectar el uso de hidroxiurea en todo el mundo, incluidos Estados Unidos y Europa. Los hallazgos se publicarán en la edición del 25 de junio de New England Journal of Medicine.
Este hito de investigación clínica elimina una barrera importante para expandir ampliamente el uso de hidroxiurea en regiones de bajos recursos como el África subsahariana. , según los médicos que dirigieron el estudio en la Universidad de Makerere en Kampala, Uganda, el Centro Médico del Hospital Infantil de Cincinnati y la Facultad de Medicina de la Universidad de Indiana (IU).
Para este estudio, 187 niños con células falciformes anemia que vive en Uganda recibió hidroxiurea. Aproximadamente la mitad recibió una dosis fija de 20 mg por kilogramo de peso corporal por día. La otra mitad recibió una dosis creciente, que comenzó con 25 mg por kilogramo de peso corporal por día y aumentó hasta 35 mg por kilogramo de peso corporal por día, si se toleraba. Los médicos evaluaron a los niños cada 2 o 3 meses para determinar los beneficios clínicos y de laboratorio, así como los posibles efectos secundarios.
Si bien el equipo del estudio planeaba mantener a los niños en estos grupos de tratamiento separados durante dos años, un estudio independiente El panel de revisión de datos cambió el curso aproximadamente 18 meses después de iniciado el estudio, debido a los claros beneficios de la dosis más alta.
«La junta de monitoreo y seguridad de datos de nuestro estudio notó una diferencia altamente significativa entre los grupos de tratamiento, con los niños sobre la dosificación escalonada que tiene resultados clínicos superiores, pero la misma cantidad de efectos secundarios, por lo que, por recomendación de ellos, detuvimos el ensayo y cambiamos a todos los niños a esa estrategia de dosificación escalonada», dijo Robert Opoka, MMed, quien supervisó el estudio en la Universidad de Makerere y Mulago Hospital en Uganda.
La anemia de células falciformes es un trastorno sanguíneo potencialmente mortal que distorsiona los glóbulos rojos en forma de hoz o de media luna y provoca anemia, dolor recurrente, daño de órganos y muerte prematura. También es un grave problema de salud mundial: en los Estados Unidos, unas 100 000 personas se ven afectadas, pero en todo el mundo más de 300 000 niños nacen con la enfermedad cada año, de los cuales más del 80 % nacen en el África subsahariana.
La mayoría de los desarrollos terapéuticos para la anemia drepanocítica no han estado disponibles para los niños en África, incluida la hidroxiurea, que está aprobada por la FDA y reduce eficazmente las manifestaciones agudas y crónicas de la enfermedad.
Estudios anteriores en África subsahariana mostró que la hidroxiurea es segura, factible de usar y eficaz para tratar la anemia de células falciformes, según Russell Ware, MD, Ph.D., hematólogo del Cincinnati Children’s que dirigió esos estudios y es investigador principal en el artículo actual del NEJM. Ware dijo que el medicamento aumenta la hemoglobina fetal, lo que reduce la formación de células falciformes en los glóbulos rojos y mejora la anemia, reduce el dolor y otros eventos relacionados con la enfermedad, y reduce las intervenciones clínicas como transfusiones y hospitalizaciones.
Según el estudio principal co-investigador Chandy John, MD, médico científico del Centro Ryan White de Enfermedades Infecciosas Pediátricas y Salud Global de la Facultad de Medicina de IU, se desconocía la dosificación óptima y el plan de seguimiento de la hidroxiurea cuando comenzó el estudio. Particularmente para países de bajos recursos como Uganda, determinar la dosificación óptima de hidroxiurea y el plan de monitoreo fue crucial.
John dijo que el nuevo estudio confirma que el régimen de escalada de dosis es mejor que la dosis fija, pero que expandir el tratamiento con hidroxiurea requerirá costos de medicamentos asequibles, educación de los proveedores de atención médica y un mayor suministro de medicamentos. Además, se necesitan exámenes de detección de anemia de células falciformes en recién nacidos para ayudar a identificar a aquellos que se beneficiarán del tratamiento lo antes posible.
«Habrá algunos costos adicionales asociados con los exámenes de detección y el aumento del acceso al medicamento, pero se verán más que compensados por los beneficios para los pacientes», explicó John. «Nuestros datos dejan claro que los niños que recibieron una dosis diaria más alta tuvieron resultados clínicos sustancialmente mejores, con menos eventos adversos».
«El estudio muestra claramente que la estrategia de dosificación optimizada para la hidroxiurea, aunque requiere más esfuerzo que un régimen de tratamiento de dosis fija, produce resultados mucho mejores para los niños con anemia de células falciformes», concluyó Ware. «Creemos que este estudio puede beneficiar sustancialmente a los niños con anemia de células falciformes en África y en todo el mundo, al elegir la dosis óptima de hidroxiurea para disminuir las complicaciones de la enfermedad».
«En África y otros entornos de bajos recursos, los niños con anemia de células falciformes han sido una población desatendida», dijo Opoka. «Nos complace que nuestro trabajo conjunto como investigadores africanos y estadounidenses haya resultado en hallazgos que mejorarán la salud de todos los niños con anemia de células falciformes».
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El tratamiento de la anemia de células falciformes no aumenta el riesgo de paludismo en África Más información: New England Journal of Medicine (2020). www.nejm.org/doi/full/10.1056/NEJMoa2000146 Información de la revista: New England Journal of Medicine
Proporcionado por Cincinnati Children’s Hospital Medical Center Cita: Best way encontrado para tratar a niños con anemia de células falciformes en el África subsahariana (24 de junio de 2020) consultado el 31 de agosto de 2022 de https://medicalxpress.com/news/2020-06-children-sickle-cell-anemia-sub-saharan. html Este documento está sujeto a derechos de autor. Aparte de cualquier trato justo con fines de estudio o investigación privados, ninguna parte puede reproducirse sin el permiso por escrito. El contenido se proporciona únicamente con fines informativos.